Jannah Theme License is not validated, Go to the theme options page to validate the license, You need a single license for each domain name.
مال و أعمال

تجربة نيورين تظهر تحسنًا كبيرًا في متلازمة بيت هوبكنز بواسطة Investing.com


يسلط الضوء:

  • تحسن كبير إحصائيًا من خط الأساس الذي تم تقييمه من قبل كل من الأطباء ومقدمي الرعاية في جميع مقاييس الفعالية الأربعة المصممة خصيصًا لـ بيت هوبكنز متلازمة (اختبار رتبة موقعة ويلكوكسون ص
  • أظهرت مقاييس الفعالية العالمية للأطباء ومقدمي الرعاية مستوى من التحسن يعتبر ذا معنى سريريًا:

– الانطباع السريري العالمي للتحسن (CGI-I) – متوسط ​​النتيجة 2.6، مع إظهار 9 من أصل 11 طفلًا تحسنًا تم تقييمه من قبل الأطباء السريريين
– الانطباع العام لمقدمي الرعاية عن التغيير (CIC) “متوسط ​​درجة 3.0، مع إظهار 8 من أصل 11 طفلًا تحسنًا تم تقييمه من قبل مقدمي الرعاية

  • شوهدت تحسينات في الجوانب المهمة سريريًا بيت هوبكنز متلازمة، بما في ذلك التواصل والتفاعل الاجتماعي والإدراك والقدرات الحركية
  • كان NNZ-2591 آمنًا وجيد التحمل، مع عدم وجود أحداث سلبية خطيرة أو شديدة ولا توجد اتجاهات ذات معنى في القيم المختبرية أو معايير السلامة الأخرى أثناء العلاج
  • نتيجة التجربة الإيجابية الثانية للمرحلة الثانية تزيد من تعزيز الثقة في الأهمية المحتملة لـ NNZ-2591 لاضطرابات النمو العصبي المتعددة

ملبورن أستراليا, 27 مايو 2024 / بي آر نيوزواير / — نيورين للأدوية أعلنت اليوم ASX:NEU عن أفضل النتائج من تجربتها السريرية للمرحلة الثانية لـ NNZ-2591 على الأطفال الذين يعانون من بيت هوبكنز متلازمة (PTHS). وقد لوحظ تحسن كبير إحصائيًا من خط الأساس من قبل كل من الأطباء ومقدمي الرعاية من العلاج، عبر جميع مقاييس الفعالية الأربعة التي تم تصميمها خصيصًا لتقييم الخصائص الأساسية لـ PTHS. لا توجد علاجات معتمدة لـ PTHS على الرغم من تأثيرها المنهك بشدة على حياة المرضى، وكذلك والديهم وإخوتهم.

نيورين الرئيس التنفيذي جون بيلشر وعلق قائلاً: “نحن متحمسون جدًا لنتائج هذه التجربة السريرية الأولى في بيت هوبكنز مرضى. هذا المجتمع الذي يعاني من نقص الخدمات لديه مثل هذه الاحتياجات العاجلة التي لم تتم تلبيتها ويمكننا الآن الاستمرار في تحقيق هدفنا المتمثل في تطوير أول علاج معتمد. نحن ممتنون جدًا للأشخاص في مجتمع بيت هوبكنز وفي مواقع التجارب في الولايات المتحدة الذي مكن من إكمال هذه التجربة الصعبة للغاية ولكنها رائدة بنجاح.”

إليوت شير، دكتوراه في الطب، دكتوراه، أستاذ طب الأعصاب وطب الأطفال في جامعة كاليفورنيا سان فرانسيسكو، ومدير برنامج أبحاث تنمية الدماغ كان محققًا في التجربة. دكتور شير علق قائلاً: “أنا متفائل بشأن النتائج في التدابير المحددة لـ PTHS. تدعم آلية عمل NNZ-2591 هذه الاستجابة التي شوهدت في PTHS وإمكاناتها في اضطرابات النمو العصبي الأخرى شديدة التأثير.”

دكتور. نانسي جونز، علق نائب رئيس قسم التطوير السريري في نيورين قائلاً: “تؤكد النتائج المتسقة للتقييمات المحددة لـ PTHS الحاجة إلى قياسات محددة للمتلازمة في اضطرابات النمو العصبي الشديدة حيث قد لا تكون التدابير التي تم تطويرها لمجموعات سكانية أوسع مناسبة. وتقدر نيورين تعاون الدكتور. كاساندرا نيوسوم، أستاذ مشارك في جامعة ألاباما, برمنغهام (محقق في المحاكمة)، و مؤسسة بيت هوبكنز للأبحاثوغيرهم ممن ساهم في تطوير هذه التدابير المهمة.”

تصميم الدراسة

تجربة المرحلة الثانية ذات العلامة المفتوحة على 16 طفلاً تتراوح أعمارهم بين 3 و17 عامًا (متوسط ​​العمر 9 سنوات) في خمسة مستشفيات في الولايات المتحدة تم فحص السلامة والتحمل والحركية الدوائية والفعالية على مدار 13 أسبوعًا من العلاج بـ NNZ-2591. تم إعطاء NNZ-2591 لجميع الأشخاص كجرعة سائلة عن طريق الفم مرتين يوميًا، مع تصاعد على مرحلتين حتى الجرعة المستهدفة البالغة 12 ملغم / كغم خلال الأسابيع الستة الأولى من العلاج، مع مراعاة المراجعة المستقلة لبيانات السلامة والتحمل. بدأت الدراسة بما لا يقل عن 4 أسابيع من الفحص والمراقبة لتحديد الخصائص الأساسية بدقة قبل العلاج، تليها فترة علاج مدتها 13 أسبوعًا. تم إجراء تقييم المتابعة بعد أسبوعين من انتهاء العلاج.

كانت نقاط النهاية الأولية لهذه التجربة الأولى على الأطفال المصابين بـ PTHS هي السلامة والتحمل والحركية الدوائية. تضمنت نقاط النهاية الثانوية أربعة مقاييس فعالية مصممة خصيصًا لـ PTHS تم تقييمها من قبل الأطباء ومقدمي الرعاية، بالإضافة إلى عشرة مقاييس فعالية لم يتم تصميمها للاستخدام في PTHS ولكن تم استخدامها في حالات نمو عصبي أخرى.

السلامة والتحمل

كان NNZ-2591 جيد التحمل وأظهر ملف تعريف أمان جيد. كانت جميع الأحداث السلبية الناشئة عن العلاج (TEAEs) خفيفة إلى متوسطة، واعتبر معظمها غير مرتبط بعقار الدراسة. لم تكن هناك TEAEs خطيرة ولم تتم ملاحظة أي اتجاهات ذات معنى في القيم المختبرية أو مخطط كهربية القلب (ECG) أو غيرها من معايير السلامة أثناء العلاج.

أكمل 11 موضوعا المحاكمة. تم إيقاف أحد المواضيع لأنهم لم يتمكنوا من إكمال إجراءات مراقبة السلامة التي يتطلبها بروتوكول الدراسة. تم إيقاف أربعة مواضيع بسبب TEAEs، وتم حلها جميعًا. بالنسبة لاثنين من هؤلاء الأشخاص، تم اعتبار أعراض TEAEs (كوفيد-19 والقيء الخفيف/الإسهال/الخمول) غير مرتبطة بعقار الدراسة وبالنسبة لشخصين، تم اعتبار أعراض TEAEs (إمساك معتدل/إصابة ذاتية/انتفاخ البطن/التعب واضطراب النوم الخفيف/الإمساك) ) اعتبرت ذات صلة بدراسة المخدرات.

فعالية

كان متوسط ​​التحسن من خط الأساس ذو دلالة إحصائية (وقع ويلكوكسون على اختبار الرتبة لمتلازمة بيت هوبكنز، سواء تم حسابه للأشخاص الذين أكملوا الدراسة (ن = 11)، أو بما في ذلك الموضوعات المتوقفة (ن = 15).

لم تكن التغييرات من خط الأساس ذات دلالة إحصائية بالنسبة لتدابير الفعالية التي لم تكن مصممة للاستخدام في PTHS ولكن تم استخدامها في حالات النمو العصبي الأخرى.

نتائج تدابير الفعالية المصممة خصيصا ل بيت هوبكنز متلازمة

أظهرت نتائج التدابير العالمية التي تم تقييمها من قبل كل من الأطباء ومقدمي الرعاية مستوى من التحسن يعتبر مفيدًا من الناحية السريرية. أظهر 9 من أصل 11 طفلاً أكملوا التجربة تحسنًا تم قياسه من خلال الانطباع العالمي للتحسن السريري PTHS (CGI-I)، وهو تقييم أجراه الطبيب للحالة العامة للطفل مقارنة بخط الأساس. وكان متوسط ​​​​درجة CGI-I 2.6. حصل خمسة أطفال على درجة إما 1 (“تحسن كبير جدًا”) أو 2 (“تحسن كبير”).

أظهر 8 من أصل 11 طفلاً أكملوا التجربة تحسنًا تم قياسه من خلال الانطباع العام للتغيير (CIC) لمقدمي الرعاية PTHS، وهو تقييم أجراه مقدم الرعاية للحالة العامة للطفل مقارنة بخط الأساس. وكان متوسط ​​​​درجة CIC 3.0. حصل أربعة أطفال على درجتين (“تحسن كثيرًا”).

أظهر 6 من أصل 11 طفلاً أكملوا التجربة تحسنًا تم قياسه من خلال الانطباع العالمي لشدة PTHS (CGI-S)، وهو تقييم أجراه الطبيب لشدة مرض الطفل بشكل عام، مقارنة بالتقييم عند خط الأساس. تحسنت درجة CGI-S من 6 إلى 5 لثلاثة أطفال ومن 5 إلى 4 لثلاثة أطفال.

أظهر 8 من أصل 11 طفلاً أكملوا التجربة تحسنًا تم قياسه من خلال النتيجة الإجمالية لـ Caregiver Top 3 Concerns، وهو تقييم فردي من قبل مقدم الرعاية للأعراض الأكثر إثارة للقلق لدى أطفالهم. كانت اللغة/التواصل هي الاهتمام الأكثر شيوعًا.

النتائج التفصيلية متوفرة في الإعلان الكامل وعرض المستثمر:

https://announcements.asx.com.au/asxpdf/20240527/pdf/063ysycd36ykzt.pdf

https://announcements.asx.com.au/asxpdf/20240527/pdf/063ytmj3st1zr6.pdf

عن بيت هوبكنز متلازمة

بيت هوبكنز متلازمة (PTHS) هي حالة نمو عصبي ناجمة عن فقدان نسخة واحدة أو طفرة في جين TCF4 على الكروموسوم 18. ¯تم تقدير معدل الإصابة بـ PTHS بما يتراوح بين 1 من كل 34000 إلى 1 من كل 41000 شخص. ¯خصائص PTHS هي مجموعة من تأخر النمو مع إعاقة ذهنية متوسطة إلى شديدة واختلافات سلوكية، فرط التنفس و/أو حبس النفس أثناء الاستيقاظ، النوبات، مشاكل الجهاز الهضمي، قلة الكلام، اضطراب النوم، حركات اليد النمطية وملامح الوجه المميزة.¯بعض الأفراد مع PTHS يتم تشخيصهم بالتوحد. مزيد من المعلومات حول PTHS متاحة على: www.pitthopkins.org

حول نيورين

تعمل شركة نيورين على تطوير علاجات دوائية جديدة لعلاج العديد من الاضطرابات العصبية الخطيرة التي تظهر في مرحلة الطفولة المبكرة وليس لها خيارات علاجية معتمدة أو محدودة. وإدراكًا للاحتياجات العاجلة التي لم يتم تلبيتها، تم منح جميع البرامج تصنيف “الدواء اليتيم” في عام 2018 الولايات المتحدة. يوفر تصنيف الأدوية اليتيمة حوافز لتشجيع تطوير علاجات للأمراض النادرة والخطيرة.

تمت الموافقة على DAYBUE™ (تروفينتيد) من قبل الادارة الامريكية للطعام والمخدرات (FDA) لعلاج متلازمة ريت لدى المرضى البالغين والأطفال بعمر عامين فما فوق. منحت شركة Neuren ترخيصًا عالميًا حصريًا لشركة Acadia Pharmaceuticals Inc. لتطوير وتسويق trofinetide.

الدواء الثاني المرشح لنيورين، NNZ-2591، هو في المرحلة الثانية من التطوير لعلاج اضطرابات النمو العصبي المتعددة، مع تحقيق نتائج إيجابية في التجارب السريرية للمرحلة الثانية في متلازمة فيلان-ماكديرميد ومتلازمة فيلان-ماكديرميد. بيت هوبكنز متلازمة.

معلومات قواعد الإدراج في ASX
تمت الموافقة على تقديم هذا الإعلان إلى ASX من قبل مجلس إدارة شركة نيورين للأدوية المحدودةجناح 201, 697 طريق بورك، كامبرويل، مركز فيينا الدولي 3124

تطلعي البيانات

يحتوي هذا الإعلان على بيانات تطلعية تخضع للمخاطر والشكوك. تتضمن مثل هذه البيانات مخاطر معروفة وغير معروفة وعوامل مهمة قد تتسبب في اختلاف النتائج أو الأداء أو الإنجازات الفعلية لشركة Neuren بشكل جوهري عن البيانات الواردة في هذا الإعلان.



اعلانات الباك لينك

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

زر الذهاب إلى الأعلى