مال و أعمال

تعيد شركة Mesoblast تقديم طلب ترخيص البيولوجيا (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للموافقة على Ryoncil ® في الأطفال الذين يعانون من الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويد مقابل المضيف



نيويورك، 08 يوليو 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت شركة Mesoblast (NASDAQ:) Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB)، الشركة الرائدة عالميًا في مجال الأدوية الخلوية المتجانسة للأمراض الالتهابية، اليوم أنها أعادت تقديم BLA للموافقة على Ryoncil ® (remestemcel-L) في علاج الأطفال المصابين بـ SR-aGVHD.

ويأتي التقديم بعد أن أبلغت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية شركة Mesoblast في نهاية شهر مارس أنه بعد دراسة إضافية، فإن البيانات السريرية المتاحة من دراسة المرحلة الثالثة MSB-GVHD001 تبدو كافية لدعم تقديم BLA المقترح لـ remestemcel-L لعلاج مرضى الأطفال. مع SR-aGVHD. ونتيجة لذلك، يتناول التسجيل عناصر CMC (الكيمياء والتصنيع والتحكم) المتبقية.

قال الرئيس التنفيذي لشركة Mesoblast الدكتور سيلفيو إيتيسكو: “لقد عملنا بشكل وثيق مع الوكالة ونشكرهم على توجيهاتهم المستمرة، وتسهيل الموافقة المحتملة على RYONCIL ومعالجة الحاجة الملحة لعلاج يحسن نتائج البقاء الكئيبة لدى الأطفال الذين يعانون من SR-aGVHD”.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف المسار السريع remestemcel-L، وهي عملية لتسهيل التطوير والمراجعة السريعة للعلاجات للحالات الخطيرة التي تلبي الاحتياجات الطبية غير الملباة، وتعيين مراجعة الأولوية، الذي يُعطى للأدوية التي تعالج حالة خطيرة وتوفر تحسنًا كبيرًا في السلامة أو الفعالية على العلاجات الموجودة.

من المتوقع أن تخضع إعادة تقديم BLA عند القبول إلى فترة مراجعة تتراوح بين شهرين وستة أشهر من تاريخ الاستلام.

حول ريونسيل ® (ريميستميل-L)
المنتج الرئيسي المرشح لشركة Mesoblast، Ryoncil ® (remestemcel-L)، هو علاج تجريبي يشتمل على خلايا انسجة اللحمة المتوسطة الموسعة المستمدة من نخاع العظم لمتبرع غير ذي صلة. يتم إعطاؤه للمرضى في سلسلة من الحقن الوريدية. يتمتع RYONCIL بخصائص مناعية تتصدى للعمليات الالتهابية المتورطة في SR-aGVHD عن طريق تثبيط تنشيط وانتشار الخلايا التائية المستجيبة، وتنظيم إنتاج السيتوكينات المؤيدة للالتهابات، وتمكين تجنيد الخلايا المضادة للالتهابات في الأنسجة المعنية.

حول المرحلة الثالثة من تجربة ريونسيل ® (remestemcel-L) في الأطفال المصابين بمرض الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويد مقابل المضيف
تم إجراء دراسة المرحلة الثالثة GVHD001/002 على 54 طفلاً (89% درجة C/D) عبر 20 مركزًا في الولايات المتحدة حيث تم استخدام RYONCIL كخط علاج أول للأطفال الذين فشلوا في الاستجابة للمنشطات لعلاج GVHD الحاد. حققت التجربة نقطة النهاية الأولية المحددة مسبقًا، الاستجابة الشاملة لليوم 28 (OR)، 70.4% مقابل 45%، قيمة الاحتمال = 0.0003. كانت الاستجابة الشاملة في اليوم 28 تنبؤية للغاية بتحسن البقاء على قيد الحياة خلال اليوم 100 (87% مقارنة بـ 47% في المرضى الذين لم يحققوا اليوم 28 أو p= 0.0001).

بالمقارنة مع مجموعة مراقبة متطابقة من الأطفال من قاعدة البيانات المعاصرة لاتحاد Mount سيناي الحاد لمرض التهاب الجلدVHD الدولي (MAGIC) الذين تم علاجهم بأفضل علاج متاح، حقق العلاج باستخدام Ryoncil أعلى نسبة احتمالية في اليوم 28 (70% مقابل 43%) وبقاء أعلى في اليوم 100. (74% مقابل 57%). أظهرت دراسة مطابقة للميل للنتائج لدى 25 طفلاً من تجربة المرحلة 3 من Mesoblast و27 طفلًا من مجموعة المراقبة الذين تلقوا أفضل علاج متاح، بما في ذلك ruxolitinib، من قاعدة بيانات MAGIC أن 67٪ من الأطفال المعرضين لمخاطر عالية (درجات MAP> 0.29) الذين تلقوا ريونسيل حققوا استجابة شاملة لليوم 28 وظلوا على قيد الحياة بعد 180 يومًا مقارنة بـ 10% فقط في كلا الفئتين في مجموعة MAGIC.

بالإضافة إلى ذلك، أظهرت نتائج دراسة البقاء على قيد الحياة لمدة 4 سنوات التي أجراها المركز الدولي لأبحاث زراعة الدم والنخاع (CIBMTR) على 51 مريضًا قابلاً للتقييم مصابين بـ SR-aGVHD والذين تم تسجيلهم في تجربة المرحلة الثالثة، متانة فوائد البقاء على قيد الحياة، مع 67% البقاء على قيد الحياة في 6 أشهر، 63% البقاء على قيد الحياة في 1 سنة، 51% في 2 سنة، و 49% البقاء على قيد الحياة خلال 4 سنوات في الأطفال مع البقاء على قيد الحياة لمدة عامين من المتوقع 25-38% فقط باستخدام أفضل العلاج المتاح.

حول مرض الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويد مقابل مرض المضيف
يحدث مرض GVHD الحاد في حوالي 50% من المرضى الذين يتلقون عملية زرع نخاع العظم الخيفي (BMT). يخضع أكثر من 30.000 مريض في جميع أنحاء العالم لإجراء BMT خيفي سنويًا، بشكل أساسي أثناء علاج سرطانات الدم، بما في ذلك حوالي 20٪ في مرضى الأطفال.5،6 ويرتبط SR-aGVHD بوفيات تصل إلى 90٪ وتكاليف الإقامة الطويلة في المستشفى.7،8 لا توجد حاليًا أي علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الولايات المتحدة للأطفال دون سن 12 عامًا المصابين بـ SR-aGVHD.

لم تتحسن نتائج البقاء على قيد الحياة على مدى العقدين الماضيين للأطفال أو البالغين الذين يعانون من أشد أشكال SR-aGVHD.2،9-10. إن عدم وجود أي علاجات معتمدة للأطفال دون سن 12 عامًا يعني أن هناك حاجة ملحة لعلاج يحسن نتائج البقاء على قيد الحياة الكئيبة لدى الأطفال.

حول ميسوبلاست
تعتبر شركة Mesoblast (الشركة) شركة رائدة عالميًا في تطوير الأدوية الخلوية الخيفي (الجاهزة للاستخدام) لعلاج الحالات الالتهابية الشديدة والمهددة للحياة. استفادت الشركة من منصة تكنولوجيا العلاج بالخلايا الوسيطة الخاصة بها لإنشاء مجموعة واسعة من مرشحي المنتجات في المرحلة الأخيرة الذين يستجيبون للالتهابات الشديدة عن طريق إطلاق عوامل مضادة للالتهابات تعمل على مكافحة وتعديل أذرع المستجيب المتعددة للجهاز المناعي، مما يؤدي إلى انخفاض كبير من العملية الالتهابية الضارة.

تمتلك شركة Mesoblast محفظة عالمية قوية وواسعة النطاق للملكية الفكرية مع حماية تمتد حتى عام 2041 على الأقل في جميع الأسواق الرئيسية. تنتج عمليات التصنيع الخاصة بالشركة أدوية خلوية على نطاق صناعي ومحفوظة بالتبريد وجاهزة للاستخدام. ومن المقرر أن تكون هذه العلاجات الخلوية، مع معايير إطلاق صيدلانية محددة، متاحة بسهولة للمرضى في جميع أنحاء العالم.

تعمل شركة Mesoblast على تطوير مرشحات المنتجات لمؤشرات متميزة استنادًا إلى منصات تكنولوجيا الخلايا اللحمية الخيفي remestemcel-L وrexlemestrocel-L. يتم تطوير Remestemcel-L لعلاج الأمراض الالتهابية لدى الأطفال والبالغين، بما في ذلك الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للعلاج بالستيرويد مقابل المرض المضيف، ومرض الأمعاء الالتهابي المقاوم بيولوجيًا. يتم تطوير Rexlemestrocel-L لعلاج قصور القلب المزمن المتقدم وآلام أسفل الظهر المزمنة. تم تسويق منتجين تجاريًا في اليابان وأوروبا من قبل المرخص لهم من شركة Mesoblast، وأقامت الشركة شراكات تجارية في أوروبا والصين لبعض أصول المرحلة 3.

تمتلك شركة Mesoblast مواقع في أستراليا والولايات المتحدة وسنغافورة وهي مدرجة في بورصة الأوراق المالية الأسترالية (MSB) وفي بورصة ناسداك (MESO). لمزيد من المعلومات، يرجى الاطلاع على www.mesoblast.com، وLinkedIn: Mesoblast Limited وTwitter: @Mesoblast

المراجع / الحواشي

  1. كورتزبيرج J. وآخرون. المرحلة 3، دراسة استطلاعية أحادية الذراع لخلايا Remestemcel-L، الخلايا اللحمية الوسيطة البشرية البالغة الموسعة خارج الجسم الحي لعلاج مرضى الأطفال الذين فشلوا في الاستجابة للعلاج بالستيرويد لمرض الكسب غير المشروع الحاد مقابل المضيف. زراعة نخاع الدم بيول 26 (2020) 845-854
  2. الرشيدي وآخرون. النتائج والتنبؤات للاستجابة في مرض الكسب غير المشروع الحاد مقابل المضيف المقاوم للستيرويد: مركز واحد ينتج عن مجموعة مكونة من 203 مريض. زراعة نخاع العظم في الدم بيول 2019؛ 25(11):2297-2302
  3. ماكميلان مل وآخرون. GVHD الحاد لدى الأطفال: النمط الظاهري السريري والاستجابة للمنشطات الأولية. زراعة نخاع العظم 2020؛ 55(1): 165-171
  4. زيزر آر وآخرون. روكسوليتينيب لعلاج مرض الكسب غير المشروع الحاد ضد المضيف المضاد للجلوكوكورتيكويد. إن إنجل جي ميد 202؛382:1800-10.
  5. Niederwieser D، Baldomero H، Szer J. (2016) نشاط زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم في جميع أنحاء العالم في عام 2012 وتحليل SWOT للشبكة العالمية لمجموعة زراعة الدم والنخاع بما في ذلك المسح العالمي.
  6. تقرير نشاط زراعة الأعضاء HRSA، CIBMTR، 2019
  7. Westin، J.، Saliba، RM.، Lima، M. (2011) GVHD الحاد المقاوم للستيرويد: تنبؤات ونتائج. التقدم في أمراض الدم.
  8. Axt L، Naumann A، Toennies J (2019) تحليل مركزي فردي بأثر رجعي للنتائج وعوامل الخطر والعلاج في مرض الكسب غير المشروع المقاوم للستيرويد مقابل المضيف بعد زرع الخلايا المكونة للدم الخيفي. زرع نخاع العظم.
  9. Berger M، Pessolano R، Carraro F، Saglio F، Vassallo E، Fagioli F. مرض الكسب غير المشروع الحاد مقابل المضيف المقاوم للحرارة من الدرجة III إلى IV في مرضى الأطفال. تجربة مؤسسية أحادية مع متابعة طويلة الأمد. زراعة الأطفال. 2020; 24(7):e13806
  10. Biavasco F، Ihorst G، Wasch R، Wehr C، Bertz H، Finke J، Zeiser R. الاستجابة العلاجية لـ GVHD الحاد المقاوم للجلوكوكورتيكويد في الجهاز المعوي السفلي. زرع نخاع العظم. 2022

تطلعي البيانات
يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات تطلعية تتعلق بالأحداث المستقبلية أو أدائنا المالي المستقبلي وتتضمن مخاطر وشكوك معروفة وغير معروفة وعوامل أخرى قد تتسبب في اختلاف نتائجنا الفعلية أو مستويات نشاطنا أو أدائنا أو إنجازاتنا ماديًا عن أي نتائج مستقبلية. ومستويات النشاط أو الأداء أو الإنجازات المعبر عنها أو ضمنيًا في هذه البيانات التطلعية. نحن نطلق مثل هذه البيانات التطلعية وفقًا لأحكام الملاذ الآمن في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 وقوانين الأوراق المالية الفيدرالية الأخرى. لا ينبغي قراءة البيانات التطلعية على أنها ضمان للأداء أو النتائج المستقبلية، وقد تختلف النتائج الفعلية عن النتائج المتوقعة في هذه البيانات التطلعية، وقد تكون الاختلافات مادية وسلبية. تتضمن البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، بيانات حول: بدء وتوقيت وتقدم ونتائج الدراسات قبل السريرية والسريرية الخاصة بشركة Mesoblast، وبرامج البحث والتطوير الخاصة بشركة Mesoblast؛ قدرة شركة Mesoblast على تطوير المنتجات المرشحة في الدراسات السريرية والتسجيل فيها وإكمالها بنجاح، بما في ذلك التجارب السريرية متعددة الجنسيات؛ قدرة ميسوبلاست على تطوير قدراتها التصنيعية؛ توقيت أو احتمالية الإيداعات والموافقات التنظيمية (بما في ذلك أي قرار مستقبلي قد تتخذه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن BLA لـ remestemcel-L للمرضى الأطفال الذين يعانون من SR-aGVHD)، وأنشطة التصنيع وأنشطة تسويق المنتجات، إن وجدت؛ تسويق منتجات Mesoblast المرشحة تجاريًا، في حالة الموافقة عليها؛ التصورات التنظيمية أو العامة وقبول السوق المحيط باستخدام العلاجات القائمة على الخلايا الجذعية؛ إمكانية سحب منتجات Mesoblast المرشحة، إن وجدت، من السوق بسبب الأحداث السلبية التي يعاني منها المريض أو الوفاة؛ الفوائد المحتملة لاتفاقيات التعاون الاستراتيجي وقدرة Mesoblast على الدخول في علاقات تعاون استراتيجي راسخة والحفاظ عليها؛ قدرة Mesoblast على إنشاء ملكية فكرية والحفاظ عليها لمنتجاتها المرشحة وقدرة Mesoblast على الدفاع عنها بنجاح في حالات الانتهاك المزعوم؛ نطاق الحماية شركة Mesoblast قادرة على إنشاء حقوق الملكية الفكرية والحفاظ عليها والتي تغطي منتجاتها وتقنياتها؛ تقديرات نفقات ميسوبلاست والإيرادات المستقبلية ومتطلبات رأس المال واحتياجاتها من التمويل الإضافي؛ الأداء المالي لشركة Mesoblast. التطورات المتعلقة بمنافسي شركة Mesoblast والصناعة؛ وتسعير وسداد تكاليف منتجات Mesoblast المرشحة، في حالة الموافقة عليها. يجب عليك قراءة هذا البيان الصحفي مع عوامل الخطر لدينا، في أحدث تقاريرنا المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات أو على موقعنا على الإنترنت. حالات عدم اليقين والمخاطر التي قد تتسبب في اختلاف النتائج أو الأداء أو الإنجازات الفعلية لشركة Mesoblast بشكل جوهري عن تلك التي قد يتم التعبير عنها أو ضمنيًا في مثل هذه البيانات، وبالتالي، يجب عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية. نحن لا نتعهد بأي التزامات بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية علنًا، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو تطورات مستقبلية أو غير ذلك.

الافراج بموافقة الرئيس التنفيذي.

للمزيد من المعلومات أرجو الأتصال:

الاتصالات المؤسسية / المستثمرين وسائط
بول هيوز بلودوت ميديا
هاتف: +61 3 9639 6036 ستيف دابكوفسكي
البريد الإلكتروني: المستثمرين@mesoblast.com هاتف: +61 419 880 486
البريد الإلكتروني: Steve@bluedot.net.au

المصدر: شركة ميسوبلاست المحدودة



اعلانات الباك لينك

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

زر الذهاب إلى الأعلى